{"id":87799,"date":"2025-03-05T11:40:39","date_gmt":"2025-03-05T11:40:39","guid":{"rendered":"https:\/\/tuavaluo.com\/avaluo\/2025\/03\/05\/oryzon-anuncia-la-publicacion-de-un-estudio-de-vafidemstat-con-resultado-positivo\/"},"modified":"2025-03-05T11:40:39","modified_gmt":"2025-03-05T11:40:39","slug":"oryzon-anuncia-la-publicacion-de-un-estudio-de-vafidemstat-con-resultado-positivo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/tuavaluo.com\/avaluo\/2025\/03\/05\/oryzon-anuncia-la-publicacion-de-un-estudio-de-vafidemstat-con-resultado-positivo\/","title":{"rendered":"Oryzon anuncia la publicaci\u00f3n de un estudio de vafidemstat con resultado positivo"},"content":{"rendered":"

Este estudio observacional est\u00e1 destinado a caracterizar psicom\u00e9tricamente a individuos con s\u00edndrome de Phelan-McDermid (PMS), una forma de autismo<\/strong>, portadores de deleciones o variantes patog\u00e9nicas en SHANK3 se han publicado en l\u00ednea en la revista ‘Frontiers in Psychiatry’. El objetivo de este estudio era recopilar datos que pudieran servir de base para un futuro ensayo cl\u00ednico de psiquiatr\u00eda de precisi\u00f3n con vafidemstat para esta poblaci\u00f3n de pacientes.<\/p>\n

\u00abLa agitaci\u00f3n y la agresividad son componentes clave del PMS, y vafidemstat ha demostrado eficacia en la reducci\u00f3n de la agitaci\u00f3n y la agresividad<\/strong> en un ensayo ‘cesta’ con pacientes con Trastorno del Espectro Autista (TEA), Trastorno por D\u00e9ficit de Atenci\u00f3n e Hiperactividad (TDAH) y Trastorno L\u00edmite de la Personalidad (TLP). Esta caracterizaci\u00f3n allana el camino para abordar estos s\u00edntomas en un subconjunto de pacientes con PMS, ampliando a\u00fan m\u00e1s la aplicaci\u00f3n potencial de vafidemstat en la reducci\u00f3n de la agresi\u00f3n en esta poblaci\u00f3n espec\u00edfica de pacientes\u00bb, ha precisado la compa\u00f1\u00eda en un comunicado.<\/p>\n

En este estudio piloto, Oryzon ha caracterizado cl\u00ednicamente el perfil de 30 sujetos, todos diagnosticados de PMS<\/strong> molecularmente confirmado, mediante la aplicaci\u00f3n de diferentes escalas psicom\u00e9tricas, incluyendo el Cuestionario de Conducta Repetitiva (RBQ), las Escalas de Conducta Adaptativa de Vineland, ADOS-2, el test de cribado del inventario de desarrollo de Battelle y el Inventario de Problemas de Conducta (BPI).<\/p>\n

Como se describe en la publicaci\u00f3n, la agrupaci\u00f3n jer\u00e1rquica no supervisada de los datos psicom\u00e9tricos recogidos identific\u00f3 tres grupos de pacientes, con diferentes puntuaciones de perfil cognitivo, de agresi\u00f3n y de comportamiento. Se detectaron diferencias estad\u00edsticamente significativas en los tama\u00f1os de las deleciones al comparar los tres grupos (corregidos por g\u00e9nero), y el tama\u00f1o de la deleci\u00f3n parece estar correlacionado con algunas de las puntuaciones evaluadas. <\/p>\n

El Dr. Jordi<\/strong> Xaus<\/strong>, director cient\u00edfico de Oryzon, ha comentado la publicaci\u00f3n de estos resultados en esta prestigiosa revista de psiquiatr\u00eda cl\u00ednica \u00abmarca un primer paso cr\u00edtico hacia el establecimiento de vafidemstat como una nueva terapia de medicina personalizada<\/strong> para indicaciones psiqui\u00e1tricas relevantes\u00bb.<\/p>\n

\u00abEn los \u00faltimos a\u00f1os, se han identificado una serie de trastornos monog\u00e9nicos raros del neurodesarrollo relacionados con alteraciones de la maquinaria epigen\u00e9tica y otros genes neuronales clave como posibles dianas para enfoques de medicina de precisi\u00f3n. El uso de inhibidores de LSD1 ha demostrado rescatar parcial o totalmente los complejos fenotipos causados por estas mutaciones gen\u00e9ticas. Vafidemstat es actualmente el \u00fanico inhibidor de LSD1 en desarrollo cl\u00ednico en SNC y representa una oportunidad prometedora para estos pacientes<\/strong><\/a>\u00ab, ha agregado.<\/p>\n

De su lado, el Dr. Juli\u00e1n<\/strong> Nevado<\/strong>, primer autor del estudio y Responsable de Gen\u00f3mica Estructural y Funcional del INGEMM, ha subrayado que, \u00aben la actualidad no existe ning\u00fan tratamiento aprobado espec\u00edficamente para el s\u00edndrome de Phelan-McDermid\u00bb. Por lo tanto, este estudio \u00abes una prueba de concepto que pone de manifiesto la importancia de la estratificaci\u00f3n de pacientes con PMS\u00bb. \u00abSeleccionar a pacientes con PMS para un ensayo cl\u00ednico en funci\u00f3n de sus caracter\u00edsticas cl\u00ednicas y gen\u00e9ticas distintivas ser\u00e1 esencial en la era de la medicina de precisi\u00f3n personalizada\u00bb, ha sentenciado.<\/p>\n

Oryzon est\u00e1 desarrollando vafidemstat en indicaciones psiqui\u00e1tricas multifactoriales prevalentes como el TLP, con un ensayo de Fase III en preparaci\u00f3n, o la esquizofrenia, con el ensayo de Fase IIb EVOLUTION en curso, pero tambi\u00e9n est\u00e1 evaluando el potencial de vafidemstat en trastornos psiqui\u00e1tricos y del neurodesarrollo monog\u00e9nicos raros como el PMS o el S\u00edndrome de Kabuki.<\/p>\n

En el ensayo de Fase IIb PORTICO en TLP, vafidemstat demostr\u00f3 una significaci\u00f3n estad\u00edstica nominal en la reducci\u00f3n de la agitaci\u00f3n y la agresividad, una caracter\u00edstica tambi\u00e9n relevante de algunos pacientes con PMS y una carga significativa para los cuidadores que a menudo resulta en la sedaci\u00f3n o institucionalizaci\u00f3n de estos pacientes con PMS.<\/p>\n

Este estudio publicado proporciona datos relevantes para la selecci\u00f3n de pacientes en un futuro estudio cl\u00ednico que explore la accionabilidad de vafidemstat para los trastornos psiqui\u00e1tricos asociados a SHANK3, incluyendo el PMS, constituyendo un buen ejemplo de c\u00f3mo la medicina de precisi\u00f3n puede abrir nuevas v\u00edas para entender y tratar los trastornos del Sistema Nervioso Central (SNC), siendo pionero en el tratamiento individualizado del PMS.<\/p>\n


\nSource: Bolsamania.com<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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