Según explican en su último informe de la compañía tras una charla informal con el director ejecutivo, Carlos Buesa, Oryzon continúa fortaleciendo la posición de iadademstat para la leucemia mieloide aguda (LMA).
«El CEO reiteró su convicción de que iadademstat se encuentra en una posición única dentro del panorama emergente de combinaciones para la LMA gracias a su mecanismo LSD1. En ALICE-2, se han reportado 18 de 21 pacientes con LMA de nuevo diagnóstico tratados con iadademstat más venetoclax/azacitidina, y Oryzon destaca las respuestas en todos los subgrupos genéticos evaluados hasta la fecha», señalan los analistas.
Además, comentan que se hizo especial hincapié en los pacientes con mutaciones en TP53 y RAS, con tasas de remisión completa del 100% entre los cinco pacientes incluidos que presentaban estas alteraciones, poblaciones asociadas históricamente con malos resultados en la terapia estándar.
«Las respuestas también parecen duraderas, con una mediana de SG y SLE aún no alcanzada y una SG y SLE estimadas a 12 meses del 79% y 71%, respectivamente. Es importante destacar que aproximadamente el 50% de los pacientes inicialmente considerados no aptos para trasplante se han vuelto elegibles posteriormente para el trasplante de células madre hematopoyéticas. Además, no se ha observado toxicidad hematológica aditiva aparente, con una rápida eliminación de blastos, recuperación de neutrófilos y plaquetas, y ninguna señal de seguridad nueva más allá de las esperadas con el tratamiento con venetoclax/azacitidina solo», dicen.
Oryzon considera que la solidez y consistencia de las respuestas observadas en los estudios ALICE-1 y ALICE-2 justifican el avance hacia un programa de registro.
«La compañía prevé colaborar con la FDA en el diseño de un estudio de fase III planificado, cuyo inicio está previsto para 2027. Entre las propuestas de diseño se incluyen una cohorte con mutación en TP53 de un solo brazo y dos brazos en una cohorte de riesgo intermedio. Oryzon cree que los criterios de valoración de remisión completa podrían justificar el diálogo con la FDA para obtener la aprobación condicional en la cohorte con mutación en TP53″, indican.
Desde Jefferies añaden que podrían surgir beneficios adicionales de los programas para el síndrome mielodisplásico (SMD) y otras enfermedades hematológicas.
«Además de la leucemia mieloide aguda (LMA) de primera línea, Oryzon destacó los resultados iniciales alentadores de un estudio patrocinado por el NCI que evalúa iadademstat en SMD posterior al tratamiento con venetoclax, una enfermedad rara grave. Oryzon sugirió que, si los resultados en curso siguen evolucionando positivamente, podrían iniciarse conversaciones sobre una posible estrategia de registro. La compañía también continúa impulsando programas en fases tempranas para la enfermedad de células falciformes y la trombocitemia esencial, aunque estas siguen siendo prioridades secundarias en comparación con la LMA», afirman.
Igualmente, creen que vafidemstat sigue siendo un importante motor de valor a largo plazo. «El director ejecutivo dejó claro que las decisiones de asignación de capital se basan actualmente en la madurez de la evidencia clínica y la proximidad a la comercialización, priorizando la leucemia mieloide aguda (LMA). Sin embargo, Oryzon recalcó que vafidemstat no ha perdido prioridad. La compañía continúa avanzando en su programa para la esquizofrenia, con datos de fase II previstos para finales de 2027, mientras que las conversaciones con la FDA sobre un posible programa de fase III para el trastorno bipolar (TBP) siguen en curso», exponen.
En resumen, los analistas apuntan que «las consideraciones financieras parecen manejables». Así, «si bien reconocen las futuras necesidades de financiación asociadas con el desarrollo de la fase III de la LMA, Oryzon se muestra confiada en que los sólidos datos clínicos facilitarán el acceso al capital en caso necesario«.
«La compañía continúa evaluando oportunidades de colaboración tanto regionales como internacionales, al tiempo que afirma que su actual posición de liquidez le proporciona la flexibilidad suficiente para avanzar en los hitos clínicos y regulatorios clave que se avecinan», concluyen.
Source: Bolsamania.com
